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血友病新藥在中國獲批 能否成為國內患者福音?

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【摘要】:
據中國之聲《新聞縱橫》報道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,凝血時間延長,終身具有輕微創傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。簡單來說就是出血止不住,甚至沒有外傷也會自發性出血。所以血友病和其他罕見病一樣,對人的生命構成很大的威脅?! ≈瘟坪奔〉囊┪鍤視萌巳荷?、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業進行研發生產,這些藥被稱為“孤兒

上海快三走势图开奖号码 www.oktgk.icu       據中國之聲《新聞縱橫》報道:血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病,共同的特征是活性凝血活酶生成障礙,凝血時間延長,終身具有輕微創傷后出血傾向,重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。簡單來說就是出血止不住,甚至沒有外傷也會自發性出血。所以血友病和其他罕見病一樣,對人的生命構成很大的威脅。

  治療罕見病的藥物適用人群少、市場需求少、研發成本高,很少有制藥企業進行研發生產,這些藥被稱為“孤兒藥”。今年年中,國家衛生健康委員會等五部門聯合發布《第一批罕見病目錄》,涉及121種疾病,血友病就被收入其中。目錄將加速“孤兒藥”在國內的上市,國內藥企也將比以往更有積極性去自主創新研發“孤兒藥”,為罕見病患者提供更多、有效、可負擔的治療手段,從而改善罕見病患者的生活質量。

  國家藥監局日前宣布,用于罕見病治療的艾美賽珠單抗注射液獲批上市,A型血友病群體將因此受益。這款藥物用于存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者進行常規預防性治療,以防止出血或降低出血發生的頻率,這也是目前第一個降低注射治療頻率、可每周一次進行皮下注射的預防性治療藥物。

新藥適應癥為A型血友?。?/p>

患者每周注射一次,出血風險降低87%

 

     那么,這種進口特效藥有哪些作用?和傳統療法相比有哪些不同?病人有能否快速收獲新藥帶來的好處呢?

  這次國家藥監局批準的艾美賽珠單抗注射液的進口注冊申請,用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。河南省血友病診療中心主任雷平沖介紹說,血友病主要分為兩種類型,血友病A(凝血Ⅷ因子缺乏)和血友病B(凝血Ⅸ因子缺乏)。

  雷平沖:“ A型血友病就是缺Ⅷ因子,凝血因子Ⅷ缺乏所引起的一個出血性疾病,它主要是關節或肌肉、內臟出血為主,最重要的危害就是致殘或者致死?!?/p>

  國家藥監局方面介紹,艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發,是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體,可促進凝血酶的生成,使A型血友病患者的出血部位止血。

  據了解,A型血友病是臨床上最常見的種類,約占血友病總人數的80%-85%。長期以來,A型血友病患者采取預防性注射凝血因子來替代治療,每周需要2-3次靜脈注射,而且約有10%-30%的患者會出現凝血因子Ⅷ抑制物(抗體),即對凝血因子注射不再應答。

  雷平沖:“在既往的時候,我們要給他進行脫敏治療,他不是有抗體嗎,就是對抗體把它濃度降下來。這種脫敏治療成本很大,成功率也不高。一般都是12歲以下的小孩兒,如果脫敏的話還可以,脫敏以后要長期的、規定的做預防治療,否則的話他會再次產生抗體,一旦產生了,再脫敏就不管用了?!?/p>

  而此次艾美賽珠單抗獲批的適應癥便為存在抗體的危重A型血友病,相關的兩項國際多中心臨床試驗HAVEN1、HAVEN2研究表明,符合條件的患者每周注射一次藥物皮下注射,相比不注射的患者而言,出血風險降低87%。

  雷平沖:“Ⅷ因子其實是個中介,它主要是在凝血里面輔助IX因子活化X因子,Ⅷ因子就可以把IX因子和X因子通過抗體的作用把兩個鏈接到一起來,活化X因子,但它作用機制不一樣,它是通過抗體產生的,對那些有抑制物的病人效果就特別好?!?/p>

 

新藥或于明年一季度上市

專家:按政策將適時納入醫保

 

     2017年11月,艾美賽珠單抗率先在美國獲批注冊上市,隨后被中國藥監部門納入優先審評審批目錄,即進入“綠色通道”。羅氏制藥相關工作人員向媒體透露,這款藥物正式上市時間或許要等到2019年第一季度。

  河南血友病病友會“血友之家”負責人張鶴喻說,艾美賽珠單抗無論從效期長度還是注射方式上都讓患者矚目和期待。

  張鶴喻:“這個新藥不是咱們國家剛剛通過審批的嘛,它這個藥效應該是一個星期,就是打一針可能一個星期能不出血,可以避免產生抗體,所以效果會更好。對這個藥大家非常向往,也非常希望自己能夠用得上?!?/p>

  新藥更長的效期令不少患者期待,但后續藥品定價、能否進醫保也是患者關注和顧慮的。據媒體披露的價格,目前艾美賽珠單抗在美國的定價為第一年用藥成本48.2萬美元,此后每年44.8萬美元,相當于約300萬元人民幣。對此,中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖表示:

  宋瑞霖:“按照我們國家現在的國家醫保的政策,會選擇適當的時機來把它納入,像這種專利藥通過價格談判的方式來進入。因為我們現在規定,只要是單一貨源的,一般采用談判,兩個的要議價,三個以上的要進行招標采購。所以我們也希望像類似的這些對于罕見病人的藥物,能夠盡早地由國家醫保部門開展談談判,把它納入到醫保目錄當中來?!?/p>

 

(本文轉自生物制品圈《血友病新藥在中國獲批 能否成為國內患者福音?》)文章如有侵權,請聯系刪除

 

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